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近年來，隨著全球人均壽命的延長，阿爾茨海默癥患者逐漸增多，成為一種常見病。據統計，2015年全球有4400萬人被確診為阿爾茲海默癥，預計到2050年這一數字將上升到1.35億。
去年12月，美國國務卿希拉里·克林頓發布了一項關于阿爾茲海默癥的研究計劃。希拉里承諾，在接下來的十年里，每年資助20億美元的研究經費，確保相關研究有穩定的資金流。希拉里希望在2025年之前研發出阿爾茲海默癥的治療方法。
實際上，FDA已經批準了4種治療阿爾茲海默癥藥物上市，但是西奈山醫院認知健康中心主任Samuel Gandy說，“目前沒有一種藥物能夠真正改善患者的癥狀，一旦患阿爾茲海默癥超過18個月，用不用藥都是一樣的。”因此開展晚期阿爾茨海默癥藥物的研發，基本是在玩兒死亡游戲。
劍橋大學Michele Vendruscolo研究團隊的新發現，為阿爾茨海默癥的預防帶來了希望。2月12日，劍橋大學Vendruscolo等的研究成果刊登在《科學進展》上（1）。
Vendruscolo等的研究表明，阿爾茨海默癥或能夠通過一種抗癌藥物——貝沙羅汀（bexarotene）——預防。貝沙羅汀是一種治療淋巴癌的靶向藥物，1999年就通過了美國FDA認證，應用于臨床已有十余年的時間。
由于貝沙羅汀治療淋巴癌的靶點與阿爾茨海默癥有關，所以早在2012年，凱斯西儲大學的Gary E. Landreth研究團隊，在《Science》上發表的研究成果稱（2），用貝沙羅汀可以治愈小鼠的阿爾茨海默癥。Landreth發現，使用貝沙羅汀后，實驗小鼠的測試表現很快就得到了改善，能夠記住事物、更具社交傾向，因阿爾茨海默癥而損傷的嗅覺也明顯恢復，同時檢測到引起阿爾茨海默癥的蛋白斑塊也在幾小時內消失。
然而，Landreth的這項研究成果公布之后，卻在科學界引發了一場激烈的討論和一系列深入的研究。長期以來，圍繞貝沙羅汀對阿爾茨海默癥的影響一直存在很大爭議，因為后續實驗沒能重復有害斑塊清除這一實驗結果；另外，貝沙羅汀對肝臟的毒性和一些常見的不良反應等問題也沒能得到解決，這使得這項研究一直徘徊不前。
直到劍橋大學Vendruscolo團隊研究成果的出現，關于貝沙羅汀的研究才有了新進展。本項研究由劍橋大學Vendruscolo聯合瑞典、荷蘭的相關研究人員共同完成，他們對模式生物線蟲的基因組做出一定的改造，使線蟲患上阿爾茨海默癥，然后給線蟲喂食一定劑量的貝沙羅汀。Vendruscolo的研究結果顯示，在線蟲出現阿爾茨海默癥后服用貝沙羅汀并不會產生任何作用，而在線蟲出現阿爾茨海默癥前喂服，線蟲就不會再出現阿爾茨海默癥癥狀。
Vendruscolo的研究結果表明，貝沙羅汀能夠抑制導致阿爾茨海默癥的蛋白成核，從而使有害蛋白質難以聚集，進而避免有害蛋白對大腦的傷害。這項研究成果為科研人員們提供了新的思路，同時也解釋了為何Landreth研究團隊2012年的實驗結果不能被復制。因此，目前科研人員把目光放在了預防實驗上，希望能通過后續的研究實現利用貝沙羅汀來預防阿爾茨海默癥。
目前來看，這項研究仍處于初級階段，除了作用機制尚不明朗之外，貝沙羅汀在臨床上作為治療腫瘤的藥物，它的副作用——惡心嘔吐、皮膚問題等——十分顯著，這些副作用在預防阿爾茨海默癥的治療中也可能會成為威脅病人身體健康的重要因素，所以，怎樣盡可能地規避副作用，或是在副作用和治療效果上如何達到平衡也是臨床上亟待解決的一個難題。
盡管面臨諸多問題，但是由于在近10年間，科學家們并未發現能夠治療阿爾茨海默癥的新藥，所以若能利用已經用于臨床且較為成熟的治療其他疾病的藥物，作為預防阿爾茨海默癥的一種快捷方法，也是一治療阿爾茨海默癥的一大進步。這項研究能否成為阿爾茨海默癥防治的里程碑，有賴于研究人員對貝沙羅汀和阿爾茨海默癥更深入的研究。
